FAQ
Vad är AHSCT?
AHSCT är en metod för att slå ut ett sjukt immunförsvar och ersätta det med ett nytt, förhoppningsvis friskt. AHSCT kan göras på olika sätt och vissa kombinationer av läkemedel fungerar bättre för vissa sjukdomar. Vissa kombinationer av läkemedel innebär också större risker.
Hur går AHSCT till?
Behandlingen har två delar som brukar kallas mobilisering respektive konditionering. Under mobiliseringen får man läkemedel som löser upp det ”klister” som blodstamcellerna sitter fast med i benmärgen. Efter ca 10 dagar har tillräckligt många lossnat och man samlar då in blodstamcellerna med en särskild maskin, vilket påminner en del om blodgivning. Ofta behöver man återhämta sig en del efter mobiliseringen och därför startar man inte konditioneringen förrän efter ett par veckor.
Under konditioneringen ger man cellgifter och andra starka läkemedel för att slå ut immunförsvaret. Konditioneringen tar normalt sett fem dagar och därefter får man tillbaka sina egna blodstamceller. Dessa har skyddats från cellgifterna eftersom de befunnit sig utanför kroppen under konditioneringen. Blodstamcellerna hjälper nu kroppen att bygga upp ett nytt och förhoppningsvis friskt immunförsvar. Av konditioneringen får man ofta låga blodvärden och ibland behöver man få extra röda blodkroppar och blodplättar. Man är också väldigt infektionskänslig och behöver därför ha ett enkelrum på sjukhuset. Man ger också läkemedel som förebygger infektioner.
Hur lång tid tar en behandling med AHSCT?
Det tar oftast cirka sex veckor från det att mobiliseringen startar tills man blir utskriven från sjukhuset. Under mobiliseringen är man som regel hemma majoriteten av tiden och kommer in till sjukhuset för att få läkemedel och samla in blodstamceller. Från det att konditioneringen startar är man oftast på kvar på sjukhuset under en period på cirka tre veckor. Som regel är man sjukskriven tre månader efter att man blivit utskriven från sjukhuset.
Vilka fördelar finns med AHSCT?
De studier som hittills utförts talar för att en majoritet av de som genomgår behandlingen blir stabila utan tecken till sjukdom under minst fem år om man har skovvis MS. Effekten kan hålla i sig längre än så, men ännu finns för lite data för att man kunna uttala sig säkert om effekten på mycket lång sikt. Yngre individer med kort sjukdomsduration och mycket inflammation tycks vara de som svarar bäst, medan effekten är klart sämre om man har s k progressiv MS. AHSCT tycks också kunna reversera befintliga symptom. Framför allt gäller det symptom som tillkommit under det senaste året, men i sällsynta fall kan man se förbättring på symptom som funnits längre än så. Vid konventionell behandling av MS behöver man oftast behandling under många år, ibland livslångt. AHSCT genomförs däremot vid ett enda tillfälle och om behandlingen är framgångsrik behöver man inte ha några inflammationshämmande läkemedel för MS.
Vilka biverkningar har AHSCT?
Biverkningarna av AHSCT kan delas in i biverkningar på kort och på lång sikt.
Vanliga biverkningar på kort sikt är:
- Trötthet
- Håravfall
- Illamående
- Skelettsmärta
- Blodbrist och behov av understödjande blodprodukter
- Feber och infektioner
Man vet betydligt mindre om biverkningar på lång sikt, men det är välkänt att man är fortsatt infektionskänslig i upp till flera år efteråt; den vanligaste allvarliga infektionen är bältros som drabbar upp till 15 %. AHSCT tycks öka risken för att drabbas av andra autoimmuna sjukdomar. Det vanligaste är sköldkörtelsjukdom som drabbar upp till 8,4 %. Sköldkörtelsjukdom är som regel inte allvarlig och är oftast lätt att behandla. En ovanligare men potentiellt sätt mer allvarlig sjukdom är plötsligt uppkommande brist på blodplättar (autoimmun trombocytopen purpura) som drabbar < 1 %, men som kan leda till allvarliga blödningar. AHSCT kan också nedsätta fertiliteten, sannolikt relaterat till hormonell påverkan och därmed göra det svårare att få barn. Det är svårt att göra bra undersökningar som uppskattar hur stor nedsättningen är och vi har mycket begränsad kunskap om detta. Det verkar dock som om risken ökar med stigande ålder. AHSCT kan möjligen öka risken för att utveckla cancer senare i livet. Hittills har man inte kunnat se någon sådan tendens, men ännu finns så lite data att det inte går att utesluta en sådan effekt.
Är AHSCT en farlig behandling?
Under behandlingen använder man mycket kraftfulla läkemedel som påverkar kroppen och immunförsvaret på ett omfattande sätt, vilket kan leda till farliga infektioner och oväntade komplikationer. Mycket allvarliga biverkningar är trots allt ovanliga och i Sverige har ingen MS-patient dött i komplikationer av behandlingen. I de studier som gjorts efter 2005 finns endast ett dödsfall beskrivet, vilket motsvarar 0,3 %. Risken för att dö som en konsekvens av AHSCT ligger därmed på ungefär samma nivå som vid större kirurgiska ingrepp, som t ex gallvägskirurgi eller höftprotesoperationer. Innan man bestämmer sig för om man vill genomgå AHSCT bör man noga tänka igenom om man är beredd att ta de risker som är förenade med behandlingen.
Fungerar AHSCT för progressiv MS?
De studier som hittills gjorts talar för att de positiva effekterna av AHSCT är mycket mindre än vid skovvis MS och samtidigt är riskerna högre. Man rekommenderar därför inte behandlingen till patienter med progressiv MS.
Kan blodstamceller reparera skador i nervsystemet?
Det finns idag inget som talar för att blodstamcellerna bidrar till att reparera etablerade skador i nervsystemet. Den viktigaste delen av behandlingen är de starka cellgifter som ges. Vi tänker på blodstamcellerna som en understödjande blodprodukt som bidrar till en snabbare återhämtning.
Är AHSCT en godkänd behandling?
AHSCT är en godkänd behandling för MS i Sverige. I Socialstyrelsens nationella riktlinjer för vård vid MS rekommenderas att man erbjuder personer med aktiv skovvis MS behandling med AHSCT.
Hur många har behandlats med AHSCT?
I slutet av 2015 hade 120 patienter erhållit AHSCT för MS i Sverige och hälften av dem hade behandlats vid Akademiska Sjukhuset. Det vanligaste är dock att man använder AHSCT som behandling för andra sjukdomar och varje år görs totalt närmare 100 AHSCT vid Akademiska Sjukhuset. Runt om i världen har man gjort mer än en miljon AHSCT.